За останніми даними Американського товариства клінічної онкології, у 2020 році було виявлено понад 176,000 нових випадків множинної мієломи. Це – онкологічне захворювання, яке вражає плазматичні клітини кісткового мозку, відповідальні за виробництво антитіл і боротьбу з інфекціями. Хвороба супроводжується ослабленим імунітетом, небезпечними ускладненнями та частими рецидивами. Однак завдяки згуртованій роботі вчених вдалося створити ліки, які показують чудові результати в пацієнтів із мієломою – підвищують імунітет, зменшують кількість ракових клітин і, найголовніше, подовжують життя хворим. Йдеться про CAR-T терапію. Що це за препарат, як за його допомогою вдається протистояти раку, де можливо пройти лікування і скільки це коштує – MediGlobus підготував відповіді на всі ці запитання.
Що таке множинна мієлома?
Множинна мієлома (плазмоцитома) – це різновид раку крові. За цієї патології відбувається ураження плазматичних клітин у кістковому мозку, які відповідають за імунітет людини.
Плазматичні клітини перероджуються в ракові й починають неконтрольовано ділитися, поступово витісняючи нормальні клітини. Таким чином скорочується кількість тромбоцитів, червоних і білих клітин крові. Це призводить до тяжкої анемії, кровотеч, зниження здатності організму боротися з інфекціями. Крім цього, мієломні клітини виробляють аномальне тіло – М-білок. Його скупчення призводить до серйозних порушень роботи нирок та інших внутрішніх органів. Також за мієломи відбувається руйнування кісток, що підвищує ризик переломів.
Хвороба розвивається переважно у дорослих (частіше старше 60 років), з переважанням чоловіків. Множинна мієлома у дітей зустрічається вкрай рідко.
Лікарі не можуть зі 100% точністю передбачити, як протікатиме мієлома і скільки з нею живуть. Прогноз залежить від багатьох факторів. Виживаність варіюється від 1 року до понад 10 років.
Згідно з Multiple Myeloma Research Foundation, відносна 5-річна виживаність становить 59,8%.
Захворювання вимагає комплексного підходу до лікування. До схем лікування мієломної хвороби входять індукційна хіміотерапія для знищення ракових клітин, трансплантація стовбурових клітин для відновлення кісткового мозку, підтримуюча терапія для усунення симптомів та ускладнень. Ці методи застосовуються в першу чергу. Однак не завжди вдається досягти позитивного результату за їх допомогою. У багатьох пацієнтів розвивається резистентність до препаратів, і хвороба повертається з новою силою. У таких випадках лікарі звертаються до альтернативних методів, серед яких — CAR-T-терапія.
Звертайтеся до медичних експертів MediGlobus, щоб детальніше дізнатися про множинну мієлому, методи діагностики та терапії. Залиште свій номер телефону за допомогою кнопки нижче і дочекайтеся дзвінка координатора.
Читати: Як застосовується CAR T-клітинна терапія при онкології?
Терапія CAR-Т-клітинами — новий метод лікування раку, який з 2021 року почали застосовувати також при мієломній хворобі. Лікування рекомендується пацієнтам, які не відреагували на стандартні методи (зазвичай не менше 4-х) або мають рецидив захворювання. Цей підхід ґрунтується на генетичній модифікації власних Т-лімфоцитів (імунних клітин) пацієнта для підвищення їхньої здатності боротися з раковими клітинами.
Процес починається з лейкаферезу – вилучення Т-лімфоцитів із крові пацієнта. Потім ці клітини заморожують і відправляють у лабораторію, де вони піддаються перепрограмуванню. Їм впроваджують особливий ген – який кодує химерний антигенний рецептор CAR. Цей рецептор надає Т-лімфоцитам здатність точного розпізнавання і атаки ракових клітин.
Модифіковані клітини потім розмножуються в лабораторних умовах і у вигляді ін’єкції повертаються в організм пацієнта. Оновлені імунні клітини виявляють ракові клітини, прикріплюються до них і руйнують.
Як проходить процес лікування?
- Лейкаферез (процедура забору Т-лімфоцитів) може зайняти кілька годин. Під час неї кров хворого надходить через систему в апарат, який виділяє з неї лімфоцити. Потім кров повертається назад пацієнту.
- Обробка T-лімфоцитів у лабораторії та виготовлення препарату займає близько місяця.
- Перед процедурою введення ліків пацієнт проходить хіміотерапію, щоб підготувати організм до лікування. Для цього може знадобитися кілька днів.
- Препарат з CAR-T клітинами вводиться внутрішньовенно за допомогою крапельниці. Процедуру призначають пацієнтам через 2-4 дні після хіміотерапії.
- За 20-30 хвилин до крапельниці пацієнт приймає ацетамінофен і антигістамінні засоби, щоб запобігти ускладненням. Після процедури протягом 7-10 днів потрібно перебувати під наглядом медиків для контролю можливих побічних дій.
- Терапію CAR-T проводять винятково в медичних центрах, що мають відповідний дозвіл і сертифікат.
Дізнайтеся у нашого координатора про можливість лікування мієломної хвороби за кордоном. Ми відповімо на всі питання і допоможемо з організацією поїздки.
Наскільки ефективне лікування множинної мієломи клітинами CAR-T?
Наразі FDA схвалило 2 препарати CAR-T терапії для лікування рецидивуючої мієломи – Abecma (idecabtagene vicleucel) і Carvykti (ciltacabtagene autoleucel). Препарати пройшли серію випробувань і довели високу ефективність лікування.
У журналі Blood and Lymphatic Cancer: Targets and Therapy описано результати досліджень щодо препаратів Idecaptagene Vicleucel і Ciltacabtagene Autoleucel. Терапія сприяє значному зменшенню або повному зникненню пухлин на тривалий період.
“Результати попередніх випробувань, проведених моєю групою в NCI, показали, що CAR T-клітини можуть бути ефективним методом лікування множинної мієломи, – каже др. Джеймс Кохендерфер із Центру досліджень раку NCI. – Нам потрібно продовжувати роботу, щоб поліпшити лікування і спробувати назавжди вилікувати пацієнтів від множинної мієломи.”
- Результати терапії Idecaptagene Vicleucel показали, що 73% пацієнтів відповіли на лікування і захворювання не прогресувало протягом 8,8 місяців. Крім того, на більш високих дозах 100% пацієнтів досягли повної відповіді, і ефект зберігався до 11,8 місяців.
- Ciltacabtagene Autoleucel також продемонстрував високу загальну відповідь – 98% пацієнтів із ремісією 8,8 місяців. Після 27 місяців показники виживаності склали 55%, що є відмінним результатом.
За словами доктора Кохендерфера, пацієнтам після CAR-T therapy немає необхідності вживати жодних додаткових ліків, що значно покращує їхнє самопочуття та якість життя: “Це – суттєва відмінність від стандартних методів лікування мієломної хвороби, коли пацієнтам необхідно вживати препарати, навіть перебуваючи в ремісії”.
Доктор Джеймс Кохендерфер разом зі своєю командою займаються вивченням і розробкою препаратів для CAR-T клітинної терапії з 2013 року. За цей час вони спостерігали дивовижні випадки лікування мієломи. Один із них запам’ятався доктору особливо. У дослідженні брав участь пацієнт із дуже складною формою хвороби. Жоден зі стандартних методів терапії йому не допомагав. Після терапії CAR-T клітинами у нього настала повна ремісія, яка тривала понад 3 роки.
Побічні дії CAR-T терапії
Незважаючи на високу ефективність лікування, CAR-T клітинна терапія може викликати побічні ефекти. Тому цю процедуру проводять у сертифікованих клініках спеціально навчені фахівці, які знають, як запобігти і що робити в разі виникнення ускладнень.
Одним із найнебезпечніших ускладнень є синдром вивільнення цитокінів (CRS). Це – гостра реакція організму на лікування, яка розвивається через інтенсивне вивільнення цитокінів. Симптоми включають високу температуру, утруднене дихання, нудоту, запаморочення, втому тощо. У більшості випадків цей стан проходить у легкій формі та легко купірується за допомогою лікарських препаратів. Однак у рідкісних випадках він може бути небезпечним для життя.
У журналі Blood and Lymphatic Cancer: Targets and Therapy зазначено, що з таким ускладненням зіткнулися від 84% до 95% пацієнтів. Однак тільки у 4%-5% воно протікало у важкій формі.
Також після CAR-T терапії можливі неврологічні порушення, які проявляються головним болем, судомами, тремором, проблемами з мовленням, рівновагою, сплутаністю свідомості. Згідно з даними досліджень, такі ускладнення зустрілися у 18%-21% пацієнтів, а у важкій формі вони протікали у 3%-9%.
Серед інших побічних дій зустрічаються: алергічні реакції, підвищений ризик інфекцій, кровотечі.
У зв’язку з ризиком появи перерахованих вище побічних ефектів пацієнтам рекомендується протягом перших 8 тижнів після терапії утримуватися від керування автотранспортом, роботи з важкими механізмами та іншої діяльності, яка потребує уваги і фізичних навантажень.
Де доступне лікування мієломної хвороби CAR-T клітинами?
CAR-T терапія проводиться в медичних центрах, що мають дозвіл на застосування цього методу. Такі клініки знаходяться в Ізраїлі, Китаї, Іспанії та Німеччині:
Медичний центр ім. Сураскі (Іхілов)
Медичний центр Хаїма Шиби
Онкологічна лікарня Фуда
Сучасна онкологічна лікарня святого Стемфорда в Гуанчжоу
Уніклініка Наварри
Університетська лікарня Людвіга-Максиміліана
Вартість лікування мієломи CAR-T терапією у 2024 році
| Країна | Вартість |
| Ізраїль | від $80,000 |
| Китай | від $65,000 |
| Країна | Вартість |
| Іспанія | від €400,000 |
| Німеччина | від €450,000 |
Підсумок
- Множинна мієлома – це різновид раку крові, за якого відбувається ураження плазматичних клітин у кістковому мозку. Хвороба призводить до важкої анемії, кровотеч, зниження здатності організму боротися з інфекціями, порушень роботи внутрішніх органів, руйнування кісток.
- За мієломної хвороби лікування – комплексне. Однак стандартна терапія не завжди ефективна. У багатьох пацієнтів розвивається резистентність до препаратів і хвороба рецидивує. У таких випадках лікарі звертаються до альтернативних методів, серед яких – CAR-T терапія.
- CAR-T терапія – новий метод лікування множинної мієломи, заснований на генетичній модифікації Т-лімфоцитів пацієнта для збільшення їхньої здатності боротися з раковими клітинами.
- Т-лімфоцити витягують із крові пацієнта і обробляють у лабораторії, покращуючи їхню здатність розпізнавати ракові клітини і знищувати їх. Модифіковані клітини потім повертають в організм пацієнта у вигляді ін’єкції.
- CAR-T терапія рекомендується пацієнтам із множинною мієломою, які не відреагували на стандартні методи лікування (зазвичай не менше 4 методів) або мають рецидив захворювання.
- FDA схвалило 2 препарати CAR-T терапії для лікування множинної мієломи – Abecma (idecabtagene vicleucel) і Carvykti (ciltacabtagene autoleucel). Препарати пройшли серію випробувань і довели високу ефективність лікування.
- Згідно з дослідженнями, від 73% до 98% пацієнтів відповідають на лікування. При цьому ремісія триває від 8 до 11 місяців. А виживаність після 27 місяців становить 55%.
- Терапія CAR-T має побічні дії – синдром вивільнення цитокінів, неврологічні порушення, алергічні реакції, підвищений ризик інфекцій та інші.
- CAR-T терапія проводиться в медичних центрах, що мають дозвіл на застосування цього методу. Такі клініки розташовані в Ізраїлі, Китаї, Іспанії та Німеччині.
- Вартість лікування мієломи CAR-T терапією відрізняється залежно від країни. В Ізраїлі терапія обійдеться в $80,000, у Китаї – від $65,000, в Іспанії – від €400,000, у Німеччині – від €450,000.
Якщо у вас діагностували захворювання крові мієлому, і вас цікавить CAR-T терапія, звертайтеся до фахівців MediGlobus. Ми надамо вам безоплатну консультацію та поділимося всією необхідною інформацією з приводу лікування. Також ми допоможемо вибрати клініку, записатися до лікаря і вирушити на лікування в найкоротші терміни.
