Лечение бокового амиотрофического склероза стволовыми клетками

Возможно ли лечение бокового амиотрофического склероза стволовыми клетками?

К сожалению, боковой амиотрофический склероз (БАС) относится к ряду заболеваний, которые невозможно вылечить полностью. Это сложная, врожденная патология, мало исследованная врачами. Существуют протоколы лечения этой болезни, но они способны только продлить продолжительность жизни пациента и улучшить его качество. Среди доступных методов терапии стволовые клетки считаются одними из наиболее перспективных благодаря их уникальным регенеративным способностям. Однако даже с ними говорить о полном излечении БАС слишком рано.

 

Лечение БАС направлено на замедление прогрессирования заболевания, и оно способно не только продлить жизнь больного, но и значительно улучшить ее качество.

Проблема поиска эффективного лекарства от БАС походит из недостаточного понимания механизмов этого заболевания. Хотя врачам удалось распознать гены, что ассоциируются с его развитием, их выявляют только у 5-10% пациентов. Это значит, что для большинства людей с этим диагнозом пока невозможно выявить “слабые места” болезни, на которые можно было бы направить терапевтический механизм лекарств, как, например, при лечении рака таргетной терапией.

Вот что об этом говорит доктор Ричи Хо, руководитель лаборатории Института регенеративной медицины при Совете управляющих Cedars-Sinai, занимающихся изучением БАС: “Мы приходим к пониманию, что боковой амиотрофический склероз — это группа заболеваний, объединенных одинаковой симптоматикой. Однако, если взять, к примеру, 1,000 пациентов, среди них будет 100 различных подгрупп этого заболевания. Поиск эффективного лекарства будет зависеть то того, насколько хорошо мы сможем отличать эти группы друг от друга и подбирать терапию под каждого пациента, исходя из индивидуальных особенностей его заболевания”.

С учетом этой особенности БАС, стволовые клетки находятся в уникальном положении: хотя они не могут повлиять на корень проблемы — генетические изменения ДНК больного — они естественно противодействуют дегенеративным процессам, через которые проявляется болезнь.

Как стволовые клетки помогают пациентам с БАС?

Чтобы объяснить, в чем именно заключается лечебный эффект стволовых клеток при БАС, нужно конкретнее разобраться в механизме развития заболевания.

Стволовые клетки помогают бороться БАС на нескольких уровнях одновременно.

Стволовые клетки — это часть организма каждого человека, которая в обычном состоянии “не включена” в его работу, однако при травме или заболевании активируется, чтобы восстановить поврежденные ткани. Стволовые клетки способны превратиться в любой тип клеток в организме человека, что является их уникальной регенеративной — восстановительной — способностью. В медицине чаще всего используются мезенхимальные стволовые клетки, которые выделяются из крови или жира самого же пациента. Обычно их этих двух участков удается собрать наибольшее количество стволовых клеток хорошего качества.

 

Главной задачей терапии стволовыми клетками при БАС является замещение отмерших двигательных нейронов. Стволовые клетки от природы запрограммированы на то, чтобы мигрировать к очагам болезни и оказывать желаемый терапевтический эффект. Они также способны “ремонтировать” поврежденные участки нейронов, которые находятся в процессе деградации, тем самым замедляя прогрессирование болезни.

Кроме того, стволовые клетки также способны трансформироваться в астроциты — обслуживающие клетки, защищающие нейроны и поддерживающие их хорошее состояние. При БАС у пациентов часто обнаруживают дефектные астроциты, которые не справляются со своей функцией, вызывая воспалительные процессы и способствуя разрушению нейронов.

Более глубокие исследования влияния стволовых клеток на нейроны при боковом амиотрофическом склерозе показали, что кроме прямой регенеративной функции, их введение способствует также формированию новых нейронных связей. Это можно сравнить с созданием “объездных дорог” для нейронных импульсов на замену поврежденным. В комбинации с работой с реабилитологом, что также активирует нейропластичность, эта стратегия эффективно повышает функциональность больного и уменьшает выраженность симптомов.

Помимо вышеперечисленного, стволовые клетки имеют положительный эффект и на микросреду стволового и головного мозга. Они удаляют токсичные молекулы, уменьшают воспаление, выделяют полезные цитокины и факторы роста.

Таким образом, стволовые клетки препятствуют прогрессированию БАС, замедляя дегенерацию нейронов, и даже восстанавливая поврежденные участки спинного мозга; тем самым улучшая нейромышечную функциональность пациента.

На какие результаты можно рассчитывать?

За последние десятилетия было проведено большое количество исследований терапии БАС стволовыми клетками. Врачи применяют различные дозировки лекарств, методы введения, и тестируют препараты на пациентах на разных стадиях заболевания, в связи с чем результаты исследований могут отличаться.

В среднем, 67-87% больных положительно реагирует на лечение. Пациенты наблюдают такие изменения в своем состоянии:

Риски, осложнения, противопоказания, побочные эффекты

Терапия стволовыми клетками относится к хорошо переносимым. В сравнении с двумя другими лекарствами, одобренными FDA для лечения бокового амиотрофического склероза — Рилоузола и Эдаровона — этот метод лечения не вызывает сильных побочных эффектов. Чаще всего жалобы больных поступают на головную боль и общую усталость. Осложнений со стороны систем органов не наблюдается совсем. Также многочисленные исследования были направлены на потенциальный канцерогенный риск, и все они подтвердили, что стволовые клетки не повышают риск развития рака.

 

Так как, несмотря на лечение, болезнь продолжит прогрессировать, для поддержания эффекта будет необходимо повторять инъекции стволовых клеток. Частота курса зависит от возраста и состояния пациента.

 

Противопоказания к лечению БАС стволовыми клетками стандартные как для этой процедуры:

Как проходит процедура лечения?

Для лечения бокового амиотрофического склероза всегда используются собственные стволовые клетки пациента. В зависимости от специфики каждого случая, доктор может использовать кровь, жир или костный мозг в качестве источника.

 

После того, как достаточное количество стволовых клеток будет собрано, их отправляют в лабораторию. Там специальный аппарат подготавливает сыворотку, отделяя стволовые клетки от других.

 

После того, как препарат будет подготовлен, его вводят больному. В зависимости от подхода клиники и доктора, при БАС практикуется два различных подхода: внутривенное введение или инъекция стволовых клеток напрямую в спинной мозг. Второй вариант проводится под контролем рентгена, чтобы обеспечить его безопасность, и с применением местной анестезии.

Обычно один полный курс включает определенное количество инъекций, проведенных за короткий промежуток времени или с перерывами. План лечения гибко подстраивается под пациента: его/ее возраст, состояние, самочувствие, степень выраженности симптомов и т.д играют большую роль.

Эффект от лечения стволовыми клетками будет проявляться постепенно, нарастая в течении месяцев. Врачи могут наблюдать активность стволовых клеток вплоть через 3,5 года после их введения. Однако, для поддержания максимального эффекта обычно рекомендуют повторять лечение каждые 1-2 года — в зависимости от потребностей пациента.

Как пройти лечение БАС стволовыми клетками?

Лечение БАС стволовыми клетками все еще относится к группе экспериментальных. Это значит, что единственного протокола дозировки/частоты инъекций/метода введения препарата еще не было одобрено. Подход к лечению может существенно отличаться от клиники к клинике, в зависимости от их индивидуального опыта лечения пациентов с этим диагнозом. Этот факт следует учесть при выборе клиники — боковой амиотрофический склероз относится к редким заболеваниям, и лучше обратиться к врачу, который имеет достаточный опыт в лечении этой болезни.

С учетом этого фактора, врачи-координаторы обычно рекомендуют нашим пациентам следующие клиники, которые заслужили наше доверие за счет доступности современного оборудования, широкого спектра опыта врачей и лояльной ценовой политики:

Резюме

Стволовые клетки — это потенциальный метод паллиативного лечения бокового амиотрофического склероза стволовыми клетками. Он пока находится на этапе исследований, однако за последние +20 лет успел подтвердить свою безопасность и хорошую переносимость пациентами.

67-87% пациентов с БАС имеют хороший ответ на терапию стволовыми клетками. Лечение способно замедлить отмирание нервных клеток, улучшить подвижность больного, а также продолжительность его/ее жизни.

Для проведения терапии стволовыми клетками используются мезенхимальные клетки крови, костного мозга или жира. Курс лечения включает несколько внутривенных или внутриспинномозговых иньекций, которые нужно будет повторять каждые 1-2 года.

Лечение хорошо переносится пациентами, не имеет большого списка противопоказаний и не вызывает большого количества побочных эффектов. В сочетании с прочими подходами к лечению БАС — медикаментозной терапией, реабилитацией — стволовые клетки способны дать пациенту шанс на более долгую жизнь.

Источники:

1. 1. Cell Regeneration: Stem cell therapy for amyotrophic lateral sclerosis
2. 2. Cedars Sinai: Regenerative Medicine: A New Path for ALS Treatment
3. 3. Iran Journal of Basic Medical Sciences: Mesenchymal stem cell therapy in amyotrophic lateral sclerosis (ALS) patients: A comprehensive review of disease information and future perspectives
4. 4. ALS News Today: Stem cell-based therapy deemed safe in Phase 2 study
5. 5. ALS association
6. 6. Nature: Looking backward to move forward: a meta-analysis of stem cell therapy in amyotrophic lateral sclerosis
7. 7. Experimental Neurology: The past, present and future of stem cell clinical trials for ALS
8. 8. International Journal of Developmental Neuroscience: Stem cells for ALS: An overview of possible therapeutic approaches
9. 9. Journal of the Neurological Sciences: Stem cell treatment in Amyotrophic Lateral Sclerosis
10. 10. A Journal of Progress in Neurosurgery, Neurology and Neurosciences: Overview of stem cells therapy in amyotrophic lateral sclerosis

Vadim Berezhnoi (M.D.)

Врач, основатель

Врач, медицинский редактор, эксперт с более чем 9-летним опытом в области медицинского туризма.

Victoria Kulyk

Автор / Медицинский редактор

Работает в сфере медицинского копирайтинга с 2019 года. Имеет степень в области клинической психологии. С 2010 года изучает медицину и прошла подготовительные медицинские курсы. В свободное время изучает современное состояние медицины в мире и научные инновации. Интересы: нейронауки, биология, генетика, физиология и медицинские технологии. Свободно владеет украинским, английским, русским языками и изучает немецкий.