Бічний аміотрофічний склероз (БАС) – це найпоширеніше захворювання рухових нейронів, що трапляється в 4-6 осіб зі 100,000 загального населення. Хворобі характерний дуже неблагополучний прогноз, коротка тривалість життя та обмежена кількість методів лікування. Лікарі активно досліджують можливість лікування аміотрофічного склерозу стовбуровими клітинами, що викликає як надію, так і велику кількість запитань у пацієнтів, їхніх рідних і близьких. Ми допоможемо вам розібратися в цьому питанні в нашій новій статті.
Чи можливе лікування бічного аміотрофічного склерозу стовбуровими клітинами?
На жаль, бічний аміотрофічний склероз (БАС) належить до низки захворювань, які неможливо вилікувати повністю. Це складна, вроджена патологія, мало досліджена лікарями. Існують протоколи лікування цієї хвороби, але вони здатні лише подовжити тривалість життя пацієнта та покращити його якість. Серед доступних методів терапії стовбурові клітини вважаються одними з найперспективніших завдяки їхнім унікальним регенеративним здібностям. Однак навіть із ними говорити про повне вилікування БАС занадто рано.
Лікування БАС спрямоване на уповільнення прогресування захворювання, і воно здатне не тільки продовжити життя хворого, а й значно поліпшити його якість.
Проблема пошуку ефективних ліків від БАС походить із недостатнього розуміння механізмів цього захворювання. Хоча лікарям вдалося розпізнати гени, що асоціюються з його розвитком, їх виявляють лише у 5-10% пацієнтів. Це означає, що для більшості людей із цим діагнозом поки що неможливо виявити «слабкі місця» хвороби, на які можна було б спрямувати терапевтичний механізм ліків, як, наприклад, під час лікування раку таргетною терапією.
Ось що про це говорить доктор Річі Хо, керівник лабораторії Інституту регенеративної медицини при Раді керівників Cedars-Sinai, що займаються вивченням БАС: «Ми приходимо до розуміння, що бічний аміотрофічний склероз – це група захворювань, об’єднаних однаковою симптоматикою. Однак, якщо взяти, наприклад, 1,000 пацієнтів, серед них буде 100 різних підгруп цього захворювання. Пошук ефективних ліків залежатиме від того, наскільки добре ми зможемо відрізняти ці групи одна від одної і підбирати терапію під кожного пацієнта, виходячи з індивідуальних особливостей його захворювання».
З урахуванням цієї особливості БАС, стовбурові клітини перебувають в унікальному становищі: хоча вони не можуть вплинути на корінь проблеми – генетичні зміни ДНК хворого – вони природно протидіють дегенеративним процесам, через які проявляється хвороба.
Як стовбурові клітини допомагають пацієнтам із БАС?
Щоб пояснити, в чому саме полягає лікувальний ефект стовбурових клітин при БАС, потрібно конкретніше розібратися в механізмі розвитку захворювання.
Бічний аміотрофічний склероз – це прогресуюче нейродегенеративне захворювання, основною характеристикою якого є відмирання рухових нейронів у спинному і головному мозку, що відповідають за роботу м’язів.
Хворобу зазвичай діагностують у старшому віці, в середньому в 55-70 років, проте зустрічаються і 40-річні пацієнти. БАС швидко прогресує, призводячи до відмирання нейронів і ослаблення м’язів. Найнебезпечнішою є атрофія м’язів, які відповідають за дихання, що призводить до летального результату. Без лікування середня тривалість життя становить 3-5 років, проте сучасна медицина здатна продовжити її до понад 10 років. Один із найвідоміших людей із цим діагнозом, фізик Стівен Гокінг, прожив із БАС понад 50 років.
|
Симптоми БАССтовбурові клітини допомагають боротися з БАС на кількох рівнях одночасно.
Стовбурові клітини – це частина організму кожної людини, яка у звичайному стані «не включена» в його роботу, однак під час травми або захворювання активується, щоб відновити пошкоджені тканини. Стовбурові клітини здатні перетворитися на будь-який тип клітин в організмі людини, що є їхньою унікальною регенеративною – відновлювальною – здатністю. У медицині найчастіше використовують мезенхімальні стовбурові клітини, які виділяються з крові або жиру самого ж пацієнта. Зазвичай з цих двох ділянок вдається зібрати найбільшу кількість стовбурових клітин хорошої якості.
Головним завданням терапії стовбуровими клітинами при БАС є заміщення відмерлих рухових нейронів. Стовбурові клітини від природи запрограмовані на те, щоб мігрувати до вогнищ хвороби і надавати бажаний терапевтичний ефект. Вони також здатні «ремонтувати» пошкоджені ділянки нейронів, які перебувають у процесі деградації, тим самим сповільнюючи прогресування хвороби.
Крім того, стовбурові клітини також здатні трансформуватися в астроцити – обслуговуючі клітини, що захищають нейрони і підтримують їхній хороший стан. За БАС у пацієнтів часто виявляють дефектні астроцити, які не справляються зі своєю функцією, спричиняючи запальні процеси та сприяючи руйнуванню нейронів.
Глибші дослідження впливу стовбурових клітин на нейрони за бічного аміотрофічного склерозу показали, що крім прямої регенеративної функції, їхнє введення сприяє також формуванню нових нейронних зв’язків. Це можна порівняти зі створенням «об’їзних доріг» для нейронних імпульсів на заміну пошкодженим. У комбінації з роботою з реабілітологом, що також активує нейропластичність, ця стратегія ефективно підвищує функціональність хворого і зменшує вираженість симптомів.
Крім перерахованого вище, стовбурові клітини мають позитивний ефект і на мікросередовище стовбурового та головного мозку. Вони видаляють токсичні молекули, зменшують запалення, виділяють корисні цитокіни і фактори росту.
Таким чином, стовбурові клітини перешкоджають прогресуванню БАС, сповільнюючи дегенерацію нейронів, та навіть відновлюючи пошкоджені ділянки спинного мозку; тим самим покращуючи нейром’язову функціональність пацієнта.
На які результати можна розраховувати?
За допомогою терапії стовбуровими клітинами багатьом пацієнтам вдається уповільнити розвиток БАС і частково поліпшити м’язово-рухову функціональність. Ефект лікування буде сильно залежати від віку хворого і тривалості захворювання.
За останні десятиліття було проведено велику кількість досліджень терапії БАС стовбуровими клітинами. Лікарі застосовують різні дозування ліків, методи введення, і тестують препарати на пацієнтах на різних стадіях захворювання, у зв’язку з чим результати досліджень можуть відрізнятися.
У середньому, 67-87% хворих позитивно реагує на лікування. Пацієнти спостерігають такі зміни у своєму стані:
- Поліпшення м’язового тонусу;
- Поліпшення рухливості та сили рук і ніг;
- Нормалізація рефлексів;
- Покращений апетит;
- Поліпшення ковтання, мовлення, вимови;
- Краща переносимість щоденних побутових навантажень.
Ризики, ускладнення, протипоказання, побічні ефекти
Терапія стовбуровими клітинами належить до тих, що добре переносяться. Порівняно з двома іншими ліками, схваленими FDA для лікування бічного аміотрофічного склерозу, – Рілоузолом та Едаровоном, – цей метод лікування не викликає сильних побічних ефектів. Найчастіше скарги хворих надходять на головний біль і загальну втому. Ускладнень з боку систем органів не спостерігається зовсім. Також численні дослідження були спрямовані на потенційний канцерогенний ризик, і всі вони підтвердили, що стовбурові клітини не підвищують ризик розвитку раку.
Оскільки, незважаючи на лікування, хвороба продовжить прогресувати, для підтримки ефекту буде необхідно повторювати ін’єкції стовбурових клітин. Частота курсу залежить від віку і стану пацієнта.
Протипоказання до лікування БАС стовбуровими клітинами стандартні як для цієї процедури:
- пошкоджені клітини кісткового мозку;
- хвороби, що спричиняють порушення згортання крові;
- низький вміст тромбоцитів у крові;
- онкологічні захворювання;
- вагітність і період лактації;
- важкі інфекції в активній формі (СНІД, туберкульоз).
Як проходить процедура лікування?
Для лікування бічного аміотрофічного склерозу завжди використовуються власні стовбурові клітини пацієнта. Залежно від специфіки кожного випадку, лікар може використовувати кров, жир або кістковий мозок як джерело.
Після того, як достатню кількість стовбурових клітин буде зібрано, їх відправляють у лабораторію. Там спеціальний апарат готує сироватку, відокремлюючи стовбурові клітини від інших.
Після того, як препарат буде підготовлений, його вводять хворому. Залежно від підходу клініки і лікаря, за БАС практикується два різні підходи: внутрішньовенне введення або ін’єкція стовбурових клітин безпосередньо в спинний мозок. Другий варіант проводять під контролем рентгена, щоб забезпечити його безпеку, і з застосуванням місцевої анестезії.
Зазвичай один повний курс включає певну кількість ін’єкцій, проведених за короткий проміжок часу або з перервами. План лікування гнучко підлаштовується під пацієнта: його/її вік, стан, самопочуття, ступінь вираженості симптомів тощо відіграють велику роль.
Ефект від лікування стовбуровими клітинами проявлятиметься поступово, наростаючи протягом місяців. Лікарі можуть спостерігати активність стовбурових клітин аж через 3,5 року після їх введення. Однак, для підтримки максимального ефекту зазвичай рекомендують повторювати лікування кожні 1-2 роки – залежно від потреб пацієнта.
Як пройти лікування БАС стовбуровими клітинами?
Лікування БАС стовбуровими клітинами все ще належить до групи експериментальних. Це означає, що єдиного протоколу дозування/частоти ін’єкцій/методу введення препарату ще не було схвалено. Підхід до лікування може суттєво відрізнятися від клініки до клініки, залежно від їхнього індивідуального досвіду лікування пацієнтів із цим діагнозом. Цей факт слід врахувати при виборі клініки – бічний аміотрофічний склероз належить до рідкісних захворювань, і краще звернутися до лікаря, який має достатній досвід у лікуванні цієї хвороби.
З урахуванням цього фактора, лікарі-координатори зазвичай рекомендують нашим пацієнтам такі клініки, які заслужили нашу довіру за рахунок доступності сучасного обладнання, широкого спектра досвіду лікарів і лояльної цінової політики:
Мережа клінік Лів Хоспітал
Центр терапії стовбуровими клітинами Cellthera
Уніклініка Наварри
Лікарня СунЧонХян
Читати: детальніше про ці лікарні
Питання про вартість лікування БАС стовбуровими клітинами за кордоном ви можете поставити нашим лікарям-координаторам. Вони проведуть порівняльний аналіз пропозицій від клінік і допоможуть вам знайти найкраще рішення.
Підсумок
- Стовбурові клітини – це потенційний метод паліативного лікування бічного аміотрофічного склерозу стовбуровими клітинами. Він поки що перебуває на етапі досліджень, проте за останні 20 років встиг підтвердити свою безпеку та добру переносимість пацієнтами.
- 67-87% пацієнтів із БАС мають хорошу відповідь на терапію стовбуровими клітинами. Лікування здатне уповільнити відмирання нервових клітин, поліпшити рухливість хворого, а також тривалість його/її життя.
- Для проведення терапії стовбуровими клітинами використовують мезенхімальні клітини крові, кісткового мозку або жиру. Курс лікування включає кілька внутрішньовенних або внутрішньоспинномозкових ін’єкцій, які потрібно буде повторювати кожні 1-2 роки.
- Лікування добре переноситься пацієнтами, не має великого списку протипоказань і не викликає великої кількості побічних ефектів. У поєднанні з іншими підходами до лікування БАС – медикаментозною терапією, реабілітацією – стовбурові клітини здатні дати пацієнтові шанс на довше життя.
Джерела:
- Cell Regeneration: Stem cell therapy for amyotrophic lateral sclerosis
- Cedars Sinai: Regenerative Medicine: A New Path for ALS Treatment
- Iran Journal of Basic Medical Sciences: Mesenchymal stem cell therapy in amyotrophic lateral sclerosis (ALS) patients: A comprehensive review of disease information and future perspectives
- ALS News Today: Stem cell-based therapy deemed safe in Phase 2 study
- ALS association
- Nature: Looking backward to move forward: a meta-analysis of stem cell therapy in amyotrophic lateral sclerosis
- Experimental Neurology: The past, present and future of stem cell clinical trials for ALS
- International Journal of Developmental Neuroscience: Stem cells for ALS: An overview of possible therapeutic approaches
- Journal of the Neurological Sciences: Stem cell treatment in Amyotrophic Lateral Sclerosis
- A Journal of Progress in Neurosurgery, Neurology and Neurosciences: Overview of stem cells therapy in amyotrophic lateral sclerosis
