2022 рік виявився надзвичайно насиченим. Медична спільнота зробила позитивний внесок у події року, що минає. Окрім мільйонів життів, які вони рятують своєю щоденною працею, медичні фахівці також встигають розробляти нові ліки та технології — те, що в майбутньому допоможе ще більшій кількості людей. Про це йтиметься у заключній на цей рік статті MediGlobus.
Технології мРНК у розробці нових вакцин
мРНК-вакцини — це сучасний метод імунізації, який для активації організму проти захворювання використовує фрагмент РНК збудника замість ослабленого вірусу чи бактерії, як це зазвичай робиться.
Більшість людей чули про мРНК-вакцини з новин про COVID-19, адже саме до цієї групи препаратів належать ліки, які застосовуються для боротьби з епідемією. Завдяки попереднім напрацюванням, які існували вже кілька років, лікарям вдалося об’єднати зусилля і менш ніж за рік розробити нову вакцину. Більше того, технологія виявилася досить економічно ефективною і відносно простою у виробництві, внаслідок чого її вдалося швидко випустити і поширити по всьому світу.
Але те, що часто випадає з заголовків популярних новин, — це те, що мРНК-вакцини мають потенціал для лікування не лише сезонних захворювань, а й більш серйозних хвороб. Зокрема, міжнародні команди лікарів уже працюють над розробкою нових ліків проти вірусу Зіка та раку на основі цієї технології.
Десятки випробувань «щеплень від раку» третього етапу — тобто таких, що проводяться на реальних пацієнтах — вже проводяться в США, Європі та Азії. У найближчому майбутньому ми можемо отримати нові ліки від раку підшлункової залози, колоректального раку, меланоми та інших онкологічних діагнозів. Такі вакцини будуть персоналізовано виготовлятися особисто для кожного пацієнта, щоб досягти максимального лікувального ефекту.
Новий метод лікування раку простати — ПСМА-таргетна терапія
Багато онкологів вважають, що створення ліків, спрямованих на білок ПСМА, змінить підхід до лікування раку простати в майбутньому.
Простатоспецифічний мембранний антиген — це білок, який у великій кількості міститься в аденокарциномах передміхурової залози. Він є ідеальною мішенню для діагностики та лікування цього захворювання. За останні 5 років було проведено велику кількість досліджень, спрямованих на використання цього маркера в діагностиці та лікуванні раку. Найбільш широко застосовуваними стали технології ПЕТ-КТ з ПСМА та ОФЕКТ з ПСМА. Вони набагато точніше, ніж звичайні методи візуалізації, виявляють пухлини на всіх стадіях захворювання, в тому числі й під час пошуку метастазів.
Одним із найбільш перспективних варіантів лікування раку передміхурової залози вважається таргетна терапія лютецієм-177. Це препарат, що складається з декількох компонентів. Один із них має високу чутливість до згаданого білка ПСМА, що дозволяє йому виявляти ракові вогнища в будь-якій ділянці організму. Другий компонент — це крихітна доза радіоактивного елемента лютецію-177, що має здатність руйнувати ракові клітини. Проміжні дослідження показують, що така терапія ефективна у 80% випадків.
Новий препарат для лікування бічного аміотрофічного склерозу
Бічний аміотрофічний склероз (БАС) — це дегенеративне захворювання нервової системи, яке призводить до атрофії м’язів. Стандартом лікування БАС є фізіотерапія та медикаментозна терапія, спрямована на контроль симптомів. Одним із найвідоміших людей, у яких діагностували це захворювання, є вчений Стівен Гокінг.
У 2022 році вперше за останні 5 років FDA схвалило новий препарат для лікування бічного аміотрофічного склерозу. Ним став препарат Релівріо, здатний уповільнити прогресування захворювання. Дані перших випробувань свідчать про те, що препарат особливо корисний на ранніх стадіях БАС. Попередні результати досліджень показали, що пацієнти, які приймають Релівріо, довше зберігають функціональність і самостійність.
Імплант, що дозволяє пацієнтам із паралічем стати на ноги
Найпоширенішою причиною повної втрати здатності ходити є травма хребта. Внаслідок пошкодження зв’язку між головним мозком і тілом пацієнти виявляються прикутими до лікарняного ліжка. Відновлення рухливості вимагає тривалої роботи з фізіотерапевтом і величезних зусиль з боку самого хворого.
Однак це може змінитися завдяки створенню міжхребцевого імплантату, розробленого медичною командою Швейцарського федерального технологічного інституту. Вони розробили невеликий пристрій, який допомагає передавати електричний імпульс між пошкодженими нервовими шляхами. Така стимуляція заново навчає пошкоджені мережі нервів у спинному мозку приймати та інтерпретувати сигнали, що надходять із головного мозку, які зберігаються після травми спинного мозку. Це дозволяє пацієнтам навіть із повним паралічем частково відновити чутливість і рухливість нижніх кінцівок.
| Наскільки значний ефект від такого імплантату? Перші пацієнти, яким його імплантували, вже першого дня змогли зробити кілька кроків на біговій доріжці, хоч і за допомогою підйомника, який взяв на себе більшу частину ваги тіла. Жоден інший метод реабілітації, що існував до того, не давав таких швидких результатів. |
4–6 місяців реабілітації з міжхребцевим імплантом виявилося достатньо, щоб пацієнти змогли ходити за допомогою ходунків — результати, яких раніше вдавалося досягти не раніше ніж за рік.
FDA надала цьому винаходу статус «медичного прориву». Зазвичай це означає, що на нього чекає затвердження та перехід до широкого застосування за прискореним сценарієм.
CRISPR — редагування генів
Величезна кількість хвороб пов’язана з порушеннями в генетичному коді людини — починаючи від вроджених захворювань і закінчуючи раком або схильністю до діабету. Однак, можливо, що в майбутньому генетичний фактор не буде настільки непереборною обставиною. Уже сьогодні проводяться активні дослідження технології CRISPR, яка, за найоптимістичнішими оцінками, може почати застосовуватися в медицині вже наступного року.
Кластерні регулярно повторювані короткі паліндромні повтори, скорочено CRISPR, — це технологія редагування геному, яка розрізає послідовності ДНК у певних місцях, щоб змінити їх шляхом видалення старої або вставки нової послідовності. Ця технологія також може використовуватися для того, щоб «вмикати» або «вимикати» гени, не порушуючи їх послідовності.
Цей метод лікування генетичних захворювань було «запозичено» у бактерій, які таким чином протидіють вірусам, здатним їх інфікувати. Можливість редагувати гени вже доведена в експериментах на рослинах, тваринах і людських тканинах. А в 2018 році світовими новинами прокотилися заголовки про те, що в Китаї народилися перші «генетично модифіковані» діти.
Що ж змінилося у 2022 році? Невтомна праця над вдосконаленням технології CRISPR робить її дедалі точнішою та безпечнішою. Хоча генетичне редагування є набагато надійнішим, ніж класична селекція, воно все ж не настільки точне, як нам хотілося б. Вирізання генів часто проходить не за планом, і в результаті утворюються непередбачені мутації. Цю проблему змогли вирішити дослідники Массачусетського технологічного інституту. Вони розробили новий варіант CRISPR, який називається PASTE. Він використовується для заміни великих ділянок ДНК і дозволяє уникнути небажаних порушень у генетичному коді.
Перший препарат для лікування гіпертрофічної кардіоміопатії
Гіпертрофічна кардіоміопатія — це захворювання серця, для якого характерне потовщення м’язової тканини органу. Пацієнти з цим діагнозом страждають від задишки, аритмії та болю в грудях. Стандартним лікуванням цього захворювання до цього року була симптоматична комбінована медикаментозна терапія — поєднання бета-блокаторів, антиаритмічних препаратів та інших ліків, які усувають тривожні симптоми. В особливо небезпечних випадках хворим може знадобитися операція.
У 2022 році для пацієнтів із діагнозом «гіпертрофічна кардіоміопатія» з’явився новий варіант лікування — препарат Мавакамтен, який як єдиний за багато років продемонстрував позитивні результати у лікуванні цього захворювання.
Цей препарат діє на саму причину виникнення захворювання — зменшує аномальні скорочення м’язів, спричинені генетичними мутаціями. Це дозволяє усунути симптоми, поліпшити фізичне та соціальне функціонування пацієнта та його/її якість життя, а також уникнути небажаних побічних ефектів від прийому великої кількості ліків.
OrganEx — технологія відновлення тканин після клінічної смерті
Група дослідників з Єльської школи медицини розробила систему OrganEx, яка дозволяє відновлювати клітини та зберігати цілісність тканин у функціональному стані після втрати кровотоку.
За допомогою спеціальної машини, яка перекачує кров та інші поживні рідини по тілу, дослідники змогли відновити клітини та органи у свиней через годину після зупинки серця у тварин. Пристрій використовує суміш власної крові та захисної рідини, що містить кисень, синтетичну форму гемоглобіну, корисні електроліти та сполуки, призначені для захисту клітин і запобігання утворенню тромбів.
Завдяки проведеній перфузії вдалося зупинити відмирання клітин печінки, нирок, серця та мозку. Вченим навіть вдалося виявити ознаки того, що органи «оживали» після лікування — у печінці відбувався метаболізм глюкози, а в мозку спостерігалася електрична активність. Навіть на генетичному рівні були виявлені ознаки процесів регенерації тканин.
Цей прорив обіцяє відкрити величезні можливості в галузі трансплантології, якщо завдяки йому вдасться на довше зберегти можливість пересадки органів після смерті донора.
Підсумок
- Ключовим напрямком розвитку медицини у 2022 році залишається прецизійна медицина — точкове лікування захворювань, індивідуалізоване для кожного пацієнта. Відкриття в галузі генетики та біотехнологій знаходять різноманітне застосування в прецизійному лікуванні величезної кількості захворювань.
- Найбільшими проривами в медицині за 2022 рік вважаються: розробка мРНК-вакцин, технологія таргетингу PSMA в діагностиці та лікуванні раку передміхурової залози, міжхребцеві імплантати для пацієнтів із повним паралічем, нові ліки для бічного аміотрофічного склерозу та гіпертрофічної кардіоміопатії, технологія відновлення тканин після клінічної смерті та новий метод «редагування» генів.
- Дякуємо, що провели цей рік разом із MediGlobus! Від імені всієї команди бажаємо вам міцного здоров’я у наступному році!
Джерела:
- National Cancer Institute: Can mRNA Vaccines Help Treat Cancer?
- Prostate Cancer and Prostatic Diseases volume: Advances in PSMA-targeted therapy for prostate cancer
- The Journal of Nuclear Medicine: Why Targeting PSMA Is a Game Changer in the Management of Prostate Cancer
- Next-generation spinal implants help people with severe paralysis walk, cycle, and swim
- New CRISPR-based tool inserts large DNA sequences at desired sites in cells
- The Lancet: Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): health status analysis of a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial
